“ชีวิตเป็นเพียงชุดของช่วงเวลาหนึ่ง และอันที่จริงแล้วเป็นฆาตกรต่อเนื่องที่ไม่ท้อถอย เพราะมันฆ่าอย่างต่อเนื่องในแต่ละช่วงเวลา ความทรงจำเท่านั้นที่รอดชีวิต “― เอริก เพเวอร์นากี

วันนี้เรามาทำความรู้จักกันก่อน ความกังวลด้านการพัฒนาระยะแรกชื่อ อคิวเมน ฟาร์มาซูติคอลส์ (แนสแด็ก: ABOS) ที่มุ่งเน้นพัฒนาการรักษาโรคอัลไซเมอร์ เราเพิ่งโพสต์ บทความ ในบริษัทที่มุ่งเน้นในลักษณะเดียวกันที่เรียกว่า วิทยาศาสตร์มันสำปะหลัง (SAVA) อาทิตย์ที่แล้ว. เรายังคงธีมนั้นในวันนี้ การวิเคราะห์ดังต่อไปนี้

ภาพรวมบริษัท:

Acumen Pharmaceuticals เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระยะทางคลินิกที่ตั้งอยู่ในชาร์ลอตส์วิลล์ รัฐเวอร์จิเนีย ปัจจุบัน บริษัทกำลังมุ่งเน้นไปที่การพัฒนายาภูมิคุ้มกันบำบัดเป้าหมาย ACU193 ในไปป์ไลน์ของบริษัท ผู้สมัครนี้เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่มีลักษณะของมนุษย์ซึ่งอยู่ในระยะทางคลินิกระยะที่ 1 เพื่อกำหนดเป้าหมายโอลิโกเมอร์อะไมลอยด์-เบตาที่ละลายน้ำได้ ปัจจุบันหุ้นซื้อขายเกินห้าเหรียญต่อหุ้นและมีมูลค่าตลาดประมาณ 215 ล้านดอลลาร์

ไปป์ไลน์:

ณ จุดนี้ Acumen Pharmaceuticals เป็นม้าตัวเดียว ทรัพย์สินในการพัฒนาเพียงอย่างเดียวคือ ACU193 บริษัทบันทึกว่า ‘ในผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ มีการจำแนกแอมีลอยด์-เบต้า (Aβ) ที่โดดเด่นสามชนิด ได้แก่ Aβ โมโนเมอร์, Aβ โอลิโกเมอร์ (AβOs) และไฟบริลลาร์ Aβ ที่สะสมอยู่ในแผ่นอะไมลอยด์ สปีชีส์ที่มีมากที่สุด ได้แก่ Aβ monomer และ Aβ plaques เป็นจุดสนใจหลักของความพยายามในการพัฒนายารักษาโรคอัลไซเมอร์ตลอดทศวรรษที่ผ่านมา’

อย่างไรก็ตาม Acumen มุ่งความสนใจไปที่การพัฒนา AB oligomers เนื่องจากเชื่อว่าหลักฐานทางวิทยาศาสตร์บ่งชี้ว่า AβO เหล่านี้เป็นรูปแบบที่เป็นพิษที่สุดของแอมีลอยด์ ซึ่งนำไปสู่ความบกพร่องทางความจำและความบกพร่องทางสติปัญญา และการเสื่อมของระบบประสาทเรื้อรังที่ปัจจุบันรู้จักกันในชื่อจุดเด่นของโรคอัลไซเมอร์ AβOเหล่านี้เป็นมวลรวมของโปรตีนที่ละลายน้ำได้ซึ่งทำลายวงจรสมองและป้องกันไม่ให้เซลล์ประสาททำงานได้อย่างถูกต้อง

ACU193 เป็นผู้สมัครยาภูมิคุ้มกันบำบัดรายแรกที่เข้าสู่คลินิกซึ่งพัฒนาขึ้นเพื่อกำหนดเป้าหมาย AβO ที่เป็นพิษเหล่านี้ ACU193 ทำงานโดยป้องกันไม่ให้ AβO จับกับกระดูกสันหลังส่วนเดนไดรต์และช่วยรักษาการทำงานของเซลล์ประสาท บริษัทได้เริ่มการทดลองระยะที่ 1 ที่เรียกว่า INTERCEPT-AD เพื่อประเมิน ACU193 เพื่อรักษาผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางสติปัญญาเล็กน้อยหรือภาวะสมองเสื่อมเล็กน้อยที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยอัลไซเมอร์

การศึกษานี้ประกอบด้วย 2 ส่วน: ส่วน A ประกอบด้วยยาเดี่ยวจากน้อยไปหามาก 4 กลุ่มประกอบด้วยผู้ป่วย 8 ราย ส่วน B คือขนาดยาที่เพิ่มขึ้นหลายเท่าโดยมีกลุ่มประชากร 3 กลุ่มและผู้ป่วย 10 รายต่อกลุ่ม ผลลัพธ์น่าจะออกมาในช่วงครึ่งหลังของปี 2023

ความเห็นของนักวิเคราะห์และงบดุล:

ในช่วง 3 เดือนที่ผ่านมา บริษัทวิเคราะห์ 5 แห่ง ซึ่งรวมถึง Credit Suisse และ UBS ได้ย้ำการจัดอันดับ Buy/Outperform บน ABOS ราคาเป้าหมายที่เสนอมีตั้งแต่ $15 ถึง $22 ต่อหุ้น

ขณะนี้ประมาณร้อยละ 5 ของยอดคงค้างอยู่ในระยะสั้น จนถึงขณะนี้ยังไม่มีกิจกรรมภายในในหุ้นในปี 2565 ณ สิ้นไตรมาสที่สาม Acumen มีเงินสดและหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดมูลค่า 200 ล้านดอลลาร์ในงบดุล ซึ่งคาดว่าจะเพียงพอที่จะสนับสนุนเป้าหมายทางคลินิกและการดำเนินงานจนถึงปี 2568

คำตัดสิน:

บริษัทมีเป้าหมายที่ตลาดขนาดใหญ่ ปัจจุบันโรคอัลไซเมอร์ส่งผลกระทบต่อผู้คนกว่า 6 ล้านคนในสหรัฐอเมริกาและมากกว่า 30 ล้านคนทั่วโลก ตลาดนี้ยังคงเพิ่มขึ้นตามอายุของประชากร

ดังที่ฉันได้กล่าวไว้ในข้อสรุปล่าสุดเกี่ยวกับวิทยาศาสตร์มันสำปะหลัง:

เห็นได้ชัดว่าอัลไซเมอร์เป็นตลาดที่มีศักยภาพสูง ในช่วงไม่กี่ทศวรรษที่ผ่านมา มียาที่ได้รับการอนุมัติใหม่เพียงตัวเดียวสำหรับโรคร้ายนี้ นั่นคือ Aduhelm (อะดูคานูแมบ) จาก ไบโอเจน (BIIB) ยานี้ได้รับการอนุมัติท่ามกลางความขัดแย้งครั้งใหญ่เมื่อหนึ่งปีครึ่งที่แล้ว รายรับของ Aduhelm ต่ำกว่าที่คาดการณ์ไว้มาก (ยาทำยอดขายได้ 1.6 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่สาม) และสต็อกของ Biogen ลดลงหนึ่งในสี่จากที่หุ้นเพิ่มขึ้นทันทีหลังจากได้รับการอนุมัติจาก FDA

มีการทุ่มงบ R&D หลายหมื่นล้านเพื่อพยายามพัฒนาผู้ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์โดยผู้ผลิตยารายใหญ่และรายเล็ก มีความคืบหน้าน้อยมากจนถึงปัจจุบัน โรช (OTCQX:RHHBF) เป็นหนึ่งในคนล่าสุดที่โพสต์ผลการทดลองที่น่าผิดหวัง ไบโอเจนเพิ่งเปิดเผย lecanemab ซึ่งกำลังพัฒนาร่วมกับ เอไซ (OTCPK:ESALY)พบจุดสิ้นสุดหลักในการศึกษาระยะสุดท้ายเพื่อรักษาอาการสูญเสียความทรงจำ

วันหนึ่ง บริษัทชีวฟาร์มาจะคิดค้นวิธีการรักษาอัลไซเมอร์ที่มีประสิทธิภาพในที่สุด หวังว่าจะเกิดขึ้นในระยะเวลาอันใกล้ในอีกไม่กี่สิบปีข้างหน้า เนื่องจากจำนวนครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคร้ายนี้“

Acumen พบว่าตัวเองอยู่ในเรือลำเดียวกับมันสำปะหลัง แต่อยู่ในช่วงการพัฒนาก่อนหน้านี้ วันหนึ่ง ACU193 อาจจบลงด้วยการเป็นการรักษาเดี่ยวที่มีประสิทธิภาพหรือเป็นส่วนหนึ่งของการรักษาแบบผสมผสานสำหรับโรคอัลไซเมอร์ อย่างไรก็ตาม นักลงทุนจะไม่ทราบว่าสิ่งนี้เป็นไปได้หรือไม่ ความแตกต่างเพียงอย่างเดียวของ Acumen คือการมุ่งเน้นไปที่การกำหนดเป้าหมาย AB oligomers ดังนั้น แม้ว่าจะได้รับการสนับสนุนจากบริษัทวิเคราะห์ที่แข็งแกร่งและมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดใกล้เคียงกับเงินสดสุทธิในงบดุล การลงทุนใน ABOS ก็ควรได้รับการพิจารณาว่าไม่เกิน ‘หวย‘ จนกว่า ACU193 จะพัฒนาก้าวหน้าไปอีกขั้น

“ระยะทางมีผลกับจิตใจเช่นเดียวกับสายตา“― ซามูเอล จอห์นสัน

หมายเหตุบรรณาธิการ: บทความนี้กล่าวถึงหนึ่งหรือหลายหลักทรัพย์ที่ไม่ได้ซื้อขายในการแลกเปลี่ยนที่สำคัญของสหรัฐอเมริกา โปรดระวังความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับหุ้นเหล่านี้